O
científico Rickie Patani, do Instituto Francis Crick, em Londres, muitas vezes
comparar um entusiasta detetive. Em vez de os crimes, no entanto, ele
investiga as possíveis causas da Esclerose Lateral Amiotrófica (ela) — uma
doença que provoca a morte das células nervosas motoras, responsáveis pelos
movimentos do corpo.
A
condição, ainda incurável, é bastante conhecido: o físico britânico Stephen
Hawking, por exemplo, sofria da doença. Mas suas causas são um mistério para a
ciência. No início de 2018, Patani e seus colegas têm dado passos largos no
para uma resposta para o mistério. E, quem sabe, em direção a uma possível
cura para ELA. As Células da pele de indivíduos com ELA foram colhidas e, na sua
laboratório, Patani as transformaram em células-tronco pluripotentes. Estas
as estruturas são úteis porque podem se transformar em qualquer célula do corpo humano. No
caso, o cientista queria observar como essas células-tronco para crescer
provocar o neurônio motor. Com isso, esperava-se avaliar se alguma anormalidade
em sua formação poderia explicar o aparecimento da doença.
A
a descoberta das células nervosas dos indivíduos com ELA têm dificuldade para
para produzir proteínas. Patani diz que já trabalha em parceria com uma empresa
farmacêutica. “Eu tenho grandes esperanças de que estamos perto de uma cura
para ELA”. Suas descobertas lhe renderam um prêmio concedido pelo Instituto
Paulo Gontijo (IPG). Centro de pesquisa e tratamento de indivíduos com ELA, o
IPG premia anualmente pesquisadores cujos trabalhos tenham contribuído para a
a compreensão e a possível cura da doença.
O
que ocorre em neurônios motores de quem tem ELA?
Descobrimos
tem problemas no RNA, as mensagens, os responsáveis pela produção das
proteínas, os blocos fundamentais das células. Estas mensagens danificados
levam trechos com instruções erradas do que chamamos de “introns”. No
em geral, os “introns” se eliminam as células saudáveis e não atrapalham o
o processo de síntese proteica. Isso não ocorre nos neurônios motores de quem
tem ELA. Os “introns” capturam proteínas importantes, a eliminação das praças
onde desempenham funções importantes.
Como
vocês descobriram isso?
Nós
reprogramamos células da pele de indivíduos com ELA, de modo que se
transformem em células-tronco pluripotentes. Na verdade, células de qualquer
tecido do corpo podem ser reprogramadas desta forma. Esta técnica foi
desenvolvida pelo cientista japonês de Morrer, que ganhou o prêmio Nobel de
(em 2012). E trabalhamos com ela desde que foi desenvolvida.
E
qual é a origem dessas “mensagens de erro”?
Ainda
não sabemos. As próximas etapas do nosso trabalho, pode recorrer a delinear o que
provoca estas mensagens danificadas e definir como, exatamente, é
provocam ELA.
Há
meios de corrigi-las?
Sim.
Planejamos usar seqüências de DNA sintetizadas para atacar de maneira precisa,
manipulando de forma previsível, como o RNA é processada e como este RNA é
traduzido em proteínas constituintes dos nervos motores. Na atualidade,
trabalhamos em parceria com uma empresa farmacêutica, que foi pioneira no uso de
essas técnicas para eliminar mensagens corrompidas. Espero que, um dia, isso
ajude-nos a chegar a um tratamento de impacto para ELA.
Este
o tipo de conhecimento que ajuda a pensar em intervenções precoces, que ocorrem
antes de a pessoa estar enfraquecida pela doença?
É
essa é a nossa esperança. Por agora, não temos uma terapia capaz de mudar o curso de
esta doença devastadora, ainda que alguns candidatos promissores estejam em
desenvolvimento. Estas mensagens danificadas são raras em indivíduos saudáveis.
Sua presença pode nos servir como um biomarcador, que ajude a identificar o
problema de indanos estágios iniciais. Esse tip ode intervenção é crucial para
retardar, parar ou mesmo reverter osproblemas causados pela doença.
Estamos
perto de uma cura para ELA?
Eu acho
que vivemos um momento muito emocionante na pesquisa. A comunidade científica
vem aprendendo, muito rapidamente, coisas importantes sobre a doença.
Não tenho grandes esperanças de estar perto de uma cura para ELA. Mas é
difícil ser mais contundente, pode-se dizer quando vai vir.
O
o senhor acaba de ganhar o prêmio Paulo Gontijo. Qual é a importância deste
reconhecimento?
Estou
muito honrado. Meu grupo e eu estamos comprometidos com a missão de curar
esta doença devastadora. Não vamos parar até alcançar esse objetivo. Eu acho
que nossa filosofia se parece muito com a do Instituto Paulo Gontijo. Mais
importante do que isso, eu acho que é essencial que agradecer aos pacientes de ELA, sempre tão
dispostos a contribuir com as investigações.
“Trabalhamos
em parceria com uma empresa farmacêutica. Espero que isso nos ajude a chegar a
um tratamento de impacto”
“É
essencial agradecer aos pacientes, sempre dispostos a contribuir com as
a pesquisa”
Rickie Patani, cientista do Instituto Francis Crick (Londres)
Fonte: Mundo
Fonte: panoramafarmaceutico.com.br/2019/01/14/não-vamos-parar-ate-consideramos-a-cura-para-a-ela